Aducanumab – yang diberikan sebagai infus intravena bulanan dan akan menelan biaya sekitar US $ 50.000 (S $ 67.400) per tahun – akan menjadi obat pertama untuk mengatasi penurunan kognitif dengan menyerang biologi inti penyakit Alzheimer.
Ini telah dianggap sebagai obat potensial untuk sekitar 2 juta orang Amerika yang diperkirakan mengalami penurunan kognitif ringan terkait Alzheimer.
Jalur obat melalui uji klinis telah berbatu, dengan hanya satu dari dua uji coba fase 3 yang menunjukkan hasil positif – dan hasil tersebut muncul hanya dari analisis data tambahan setelah uji coba dihentikan pada Maret 2019 oleh komite pemantauan data independen karena obat tersebut tampaknya tidak bekerja.
FDA biasanya memerlukan dua studi yang meyakinkan untuk obat yang akan disetujui, meskipun badan tersebut telah membuat pengecualian, terutama untuk penyakit parah atau mematikan yang sedikit atau tidak ada pengobatan yang tersedia.
Dr Samantha Budd Haeberlein, wakil presiden senior Biogen dan kepala pengembangan neurodegenerasi, mengatakan kepada panel bahwa “profil manfaat-risiko untuk aducanumab menguntungkan dan berpotensi memperpanjang kemandirian pasien beberapa bulan.”
Dr Dunn dari FDA mengatakan studi positif tunggal itu “sangat persuasif” dan memberikan “bukti substansial tentang efektivitas aducanumab.”
Studi positif menemukan bahwa pasien dengan dosis tinggi obat, 10 miligram per kilogram, menurun pada tingkat 23 persen lebih lambat daripada pada orang yang telah menerima plasebo.
Dr Dunn mengatakan analisis agensi menyimpulkan bahwa hasil studi negatif, yang tidak menunjukkan bahwa pasien dengan dosis tinggi mendapat manfaat, tidak bertentangan dengan studi yang berhasil atau menunjukkan bahwa obat itu tidak efektif.
Beberapa anggota panel merasa tidak nyaman dengan gagasan bahwa hasil yang berhasil dari satu percobaan harus dipertimbangkan atas hasil yang tidak berhasil dari percobaan lainnya.
Dr Scott Emerson, seorang profesor emeritus biostatistik di University of Washington, mengatakan bahwa mengabaikan studi negatif itu seperti mengatakan, “Saya akan, Anda tahu, memilih dua angka dan hanya memberi tahu Anda berapa angka tertinggi yang saya pilih.”
Dia kemudian menambahkan bahwa dia “sangat terganggu” bahwa FDA tampaknya “memulai dengan asumsi bahwa pengobatan bekerja” dan kemudian mencoba untuk mencari tahu mengapa penelitian lain gagal.
Dia mengatakan posisi agensi tampaknya “berbobot” terhadap perusahaan obat, menambahkan bahwa “semua ini hanya hebat sepihak.”
Dari 11 anggota komite pemungutan suara, delapan mengatakan bahwa mereka bahkan tidak berpikir studi tunggal memberikan bukti kuat bahwa obat itu efektif. Dua anggota mengatakan mereka tidak yakin.
Satu-satunya anggota yang memilih bahwa bukti studi tunggal meyakinkan adalah ketua komite, Dr Nathan Fountain, seorang profesor neurologi di University of Virginia.
“Saya pikir ada banyak masalah kecil dengan itu, tetapi trennya, saya pikir, semuanya ke arah yang benar,” katanya.
Saat ini ada lima obat yang telah disetujui untuk mengobati gejala kognitif dan memori, tetapi mereka biasanya menunda penurunan hanya beberapa bulan. Obat baru terakhir disetujui pada tahun 2003, dan tidak satupun dari mereka mengatasi proses penyakit spesifik Alzheimer.
